新突破！单药治疗，12名局部晚期dMMR直肠癌患者临床治愈

早筛网讯：近日，《新英格兰医学杂志》发表了一项关于直肠癌治疗的研究，对12例（截至文献发表时）18岁以上的错配修复基因缺失（dMMR）直肠癌患者进行了PD-1单抗新辅助治疗。这些患者在完成了6个月PD-1单抗治疗后均获得临床治愈，在一年随访期内无复发。

该研究名为《PD-1阻断错配修复-缺陷性局部晚期直肠癌》，这是一项前瞻性2期研究，拟纳入30例错配修复基因的Ⅱ-Ⅲ期直肠癌患者（现已入组18例），先予6个月（每三周一次，每剂费用为1.1万美元）的抗PD-1单克隆抗体多斯塔利单抗单药治疗，然后接受标准的同步放化疗和手术；若PD-1抗体治疗后，患者获得临床治愈（cCR）的疗效，后续不再接受放化疗和手术；若PD-1抗体治疗和同步放化疗后患者达到cCR的疗效，则不再进行手术。

以PD-1抗体治疗完成后12个月的持续临床治愈率（cCR）,或接受PD-1抗体治疗后联合或不联合同步放化疗后的病理治愈率（pCR），以及对PD-1抗体治疗联合或不联合同步放化疗的总体反应为研究终点。

已有12名患者完成了6个月多斯达利单抗治疗，并接受了6个月以上的随访，所有患者（100%；95%置信区间，74-100）均达到临床治愈，磁共振成像、直肠指检、内镜活检、PET-CT都提示无肿瘤证据。这些患者都免除了后续的放化疗和手术治疗。在随访期间（范围为6-25个月），没有出现复发病例，没有3级以上不良事件。

研究的结论为错配修复缺陷型局部晚期直肠癌对单药PD-1高度敏感。但需要更长时间的随访来评估持续疗效。

该研究由美国纪念斯隆凯特癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSK）主导 ，作者Luis A.Diaz,Jr.表示这是人类癌症治疗研究中首次实现所有受测试者完全康复。